儿童致命疾病基因疗法获FDA批准

Sarepta治疗公司（Sarepta Therapeutics Inc．）的基因疗法获得了美国批准，将更多患有一种致命肌肉疾病的儿童纳入治疗范围，从而扩大了这种仍未在临床试验中证明其益处的有争议疗法的市场。

美股盘后，Sarepta股价飙升44%。

Sarepta在一份声明中表示，该药的批准范围扩大到至少4岁的杜氏肌营养不良症患者。FDA对仍能行走的患者给予了传统的批准审批，还给予了对不能走路的患者的加速批准，这意味着该公司将需要进行确认性试验。

这种名为Elevidys的疗法定价320万美元，最初是通过加速审批途径获得批准。这是一种监管捷径，旨在将治疗毁灭性疾病的药物快速推向市场，通常基于初步数据。如果确认性试验没有显示药物提供临床益处，FDA可以将其撤出市场。尽管这种快速批准可能会帮助一些绝望的患者，但批评人士表示，该系统有时会允许未经证实的药物在市场上停留多年。

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