罕见病小患者用上临时进口新药

本报讯（记者王瑶琦 柴嵘）今天，北京协和医院为一名8岁的杜氏肌营养不良（DMD）患者开出药品地夫可特的我国首张处方，帮助杜氏肌营养不良患者实现从“有药可用”到“有药可选”。

“我们终于用上了这款药，感谢国家的好政策！”9时许，在协和医院罕见病联合门诊三诊室，杜氏肌营养不良患儿的父亲王先生接过医生开具的地夫可特处方。患儿阳阳今年8岁，此前只能选用糖皮质激素类药物泼尼松治疗。用药期间，患儿体重增加的副作用愈发严重。“如今有了更好的选择，我们一家都觉得治疗有了希望。”王先生说。

杜氏肌营养不良是一种遗传性神经肌肉罕见病。目前该疾病尚无治愈方法，使用糖皮质激素可以延缓疾病进展，但存在较为明显的副作用。2017年2月，地夫可特被美国药监局批准用于2岁以上杜氏肌营养不良患者治疗。该药的优势是对患者疾病所处阶段无限制，适用人群更加广泛，体重增加等不良反应的发生率更低，整体治疗效果更为显著，但国内暂未上市。

为解决我国杜氏肌营养不良患者的用药需求，协和医院按照临床急需药品的相关要求，向国家药监局提出临时进口地夫可特片，并在该院定点使用于杜氏肌营养不良患者的申请。最终，该药以北京天竺综合保税区“保税备货”临时进口方式进入我国，并于5月11日送抵协和医院。协和医院药剂科主任张波介绍，此前，在美国使用地夫可特治疗杜氏肌营养不良的费用非常昂贵，一位患者每年治疗费用约64万元人民币。本次临时进口的每盒地夫可特价格仅为70元，极大地解决了杜氏肌营养不良患者的用药可及性和负担问题。

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